Investigadores nipones realizarán desde el próximo septiembre ensayos clínicos con un fármaco desarrollado a partir de células de pluripotencia inducida (iPS), que supondrán los primeros tests de este tipo en el mundo, anunció hoy la Universidad de Kioto.
El medicamento, concebido para tratar una enfermedad ósea extremadamente rara y de origen genético, comenzará a probarse en septiembre en un grupo de una veintena de pacientes para analizar su eficacia y su seguridad tras recibir el visto bueno del comité científico de la citada universidad, anunció esta en un comunicado.
El fármaco se basa en un agente capaz de inhibir el sistema inmunológico llamado rapamicina, hallado por los investigadores nipones gracias al desarrollo de células iPS que simulaban los síntomas de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP) y obtenidas de pacientes de esta enfermedad.
Esta patología, de la cual solo se conocen 1.200 casos en todo el mundo y para la que no hay tratamiento conocido, provoca la osificación del tejido muscular y termina por impedir el movimiento de las articulaciones de los pacientes o incluso su respiración.
Los investigadores ya han probado la eficacia de la rapamicina en experimentos con ratones, a los que se implantaron células pluripotentes que replican los efectos de la FOP, las cuales resultaron inhibidas por el fármaco.
